#Farmaci, #bambini e la frustrazione del farmacoepidemiologo

Un'immagine dal film
Un’immagine dal film “Il Gattopardo” (1963)

Il 21 luglio 2015 è stato presentato a Roma il Rapporto OsMed sull’uso dei farmaci in Italia nel 2014. In questa edizione è presente anche un breve approfondimento sulla popolazione pediatrica, come segnalato venerdì 24 luglio nella newsletter dell’Agenzia Italiana del Farmaco “Pillole dal Mondo”.

Nulla di nuovo sotto il sole, verrebbe da commentare leggendo i dati: quello che emerge è che ai bambini vengono prescritti prevalentemente farmaci respiratori e antibiotici, che coprono il 71% del totale dei consumi. Un profilo simile viene osservato in altre nazioni, con la differenza, sottolineata da numerosi studi pubblicati in letteratura, che la percentuale di bambini che ogni anno ricevono questi farmaci è maggiore in Italia che nelle altre nazioni europee (si veda, solo a titolo di esempio, lo studio di Holstiege J et al pubblicato su BMC Pediatrics nel 2014: il tasso di prescrizione di antibiotici italiano è il triplo di quello olandese).

Pur con il limite di aver misurato il consumo dei farmaci in termini di dose definita giornaliera (DDD), un indicatore che non può essere impiegato nei bambini (in quanto la dose di riferimento è stimata sulla base della terapia nell’adulto), il beclometasone, un cortisonico che dovrebbe avere la sua indicazione nella terapia dell’asma, è risultato il farmaco con il consumo più elevato in età pediatrica: quasi 10,4 milioni di DDD prescritte nel corso dell’anno 2014. Approssimando in modo un po’ grossolano, è come se nel 2014 ciascun minore residente in Italia avesse assunto almeno una dose di questo farmaco.
Anche in questo caso, comunque, non c’è alcuna novità, dal momento che da tempo il beclometasone risulta tra i farmaci maggiormente prescritti in età pediatrica. Quello che sorprende, o dovrebbe sorpendere, è continui a essere uno dei farmaci con il consumo maggiore. Il beclometasone è infatti ampiamente prescritto in Italia come sospensione da nebulizzare (da somministrare con la macchinetta dell’aerosol) nel trattamento sintomatico delle infezioni delle vie aeree superiori, vale a dire tosse, raffreddore, mal di gola.

Nella letteratura medico-scientifica non ci sono prove scientifiche a supporto dell’efficacia del farmaco per questa indicazione.
Alcuni anni fa ho coordinato uno studio condotto da 40 pediatri di famiglia italiani che aveva lo scopo di valutare l’efficacia del beclometasone nella prevenzione del cosiddetto wheezing virale, o bronchite asmatica nella dizione spesso utilizzata in Italia [piccolo inciso: nel wheezing virale in presenza di un’infezione delle vie aeree c’è una riduzione del diametro dei bronchi, in termini tecnici broncospasmo; questo restringimento fa sì che il passaggio dell’aria produca un suono simile a un fischio. E’ una condizione simile all’asma, ma nella maggior parte dei casi il wheezing virale scompare prima del compimento dei 6 anni di età]. Tra gli scopi secondari dello studio c’era anche la valutazione dell’efficacia nel ridurre i sintomi delle infezioni.

Lo studio ENBe (acronimo per Effectiveness of Nebulised Beclometasone in preventing viral wheezing), il primo studio clinico randomizzato controllato e in doppio cieco condotto nelle cure primarie pediatriche, era stato finanziato dall’Agenzia Italiana del Farmaco nell’ambito dei bandi per la ricerca indipendente del 2007 e ha coinvolto un totale di 525 bambini. Un campione molto grande (tra quelli con il maggior numero di partecipanti), ma non sufficientemente ampio per fornire risultati conclusivi sulla profilassi del wheezing: nei bambini trattati con il farmaco la percentuale di comparsa di broncospasmo era di 6,8% versus 11,1% nel gruppo che aveva ricevuto placebo. La differenza non è risultata significativa dal punto di vista statistico, ma questo potrebbe essere dovuto al campione non sufficientemente ampio. In ogni caso si trattava di una differenza di entità modesta: in termini assoluti la riduzione del rischio di avere wheezing era del 4,3%. Detto in altri termini,il numero di bambini da trattare con il farmaco per avere un beneficio in più rispetto al placebo è 23.

Al di là della prevenzione del wheezing, indicazione non certo tra le più frequenti, quali sono stati i benefici sui sintomi dell’infezione?
Nessuno. La frequenza e la durata dei sintomi (tosse, raffreddore, mal di gola) nei due gruppi di trattamento era simile. Non solo: al termine della terapia ai genitori (che non erano a conoscenza del trattamento ricevuto dal figlio) era stato chiesto di dare un giudizio sul trattamento: la percentuale di chi lo riteneva utile non variava (64% nel gruppo beclometasone, 61% nel gruppo placebo).

Lo studio si è concluso nell’ottobre del 2012 e i risultati sono stati presentati l’anno successivo. Una persona dotata di ottimismo avrebbe potuto attendersi come ricaduta dello studio una prescrizione più razionale di questo farmaco: p.es. una riduzione della prescrizione in caso di tosse o mal di gola. Dai dati del rapporto OsMed così non sembra. Certo, occorre considerare che i tempi necessari per osservare un cambiamento non sono brevi, e che le resistenze sono molteplici.
Ma sarebbe opportuno che operatori sanitari e genitori prestassero attenzione a quanto documentato da più di 500 famiglie e 40 pediatri italiani.
Circa un mese fa alcuni colleghi e amici inglesi commentavano stupiti il fatto che il beclometasone sia frequentemente il primo farmaco (almeno tra quelli a carico del Servizio Sanitario Nazionale) a essere prescritto in Italia nel corso del primo anno di vita ed erano ancora più stupiti del fatto che lo studio ENBe fosse stato ignorato. “Frustrating!” è stato il loro commento.

Ma il problema non è certo la frustrazione del povero ricercatore inascoltato. Il beclometasone è rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale, ciò significa che l’utilizzo non appropriato ha un impatto in termini di spesa sulla comunità. Utilizzando i dati del rapporto OsMed si potrebbe stimare in almeno 12 milioni di euro la spesa farmaceutica riguardante il consumo di beclometasone in età pediatrica. Una cifra all’apparenza modesta, ma se ridotta potrebbe liberare delle risorse che potrebbero essere impiegate per interventi di maggiore efficacia. Soprattutto in tempi in cui si discute di tagli alla spesa sanitaria…

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