Che cosa si intende (davvero) per uso compassionevole

Per potere mettere in commercio un medicinale è necessario ottenere l’autorizzazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). L’AIFA valuta il profilo di sicurezza e di efficacia sulla base degli studi condotti dall’azienda e, se il bilancio tra i possibili benefici e gli eventuali rischi è favorevole, concede la cosiddetta Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC). Questa procedura esiste a tutela della salute dei cittadini, per evitare casi come quello dell’Elixir Sulfanilamide.

Questa autorizzazione stabilisce le condizione in cui il farmaco può essere prescritto e impiegato: p.es. quali sono le malattie per le quali può essere usato il farmaco (indicazioni), quale è il dosaggio da assumere, quali sono i rischi a cui va incontro chi lo assume, in quali casi l’utilizzo è controindicato. Indicazioni e dose possono valere per tutte le età o riguardare solo una fascia (p.es. adulti o bambini). Il foglietto illustrativo riassume per il paziente tutte queste informazioni. Il medico che prescrive e la persona che assume il farmaco sono tenuti a rispettare quanto è riportato nel foglietto.

Ci possono essere alcune eccezioni. Un medico può prescrivere un farmaco per una malattia che non è prevista nell’AIC, oppure a un bambino quando il medicinale è autorizzato solo per gli adulti. Può farlo, però, in precise condizioni: non deve esserci un’alternativa disponibile e già autorizzata, devono essere disponibili degli studi pubblicati in letteratura che documentano che quel farmaco è sicuro e efficace per quella malattia e per quella fascia di età, il medico deve informare il paziente e/o i genitori che sta prescrivendo un farmaco al di fuori di quanto autorizzato dall’AIFA e il paziente e/o i genitori devono acconsentire alla terapia. In termine tecnico si chiama uso off-label, cioè che avviene al di fuori dell’etichetta del farmaco. Tutto questo è previsto nella legge di 8 aprile 1998, n. 94, “Disposizioni urgenti in materia di sperimentazioni cliniche in campo oncologico e altre misure in materia sanitaria”.

L’uso compassionevole rappresenta un’altra possibile eccezione.  In questo caso si tratta di prescrivere o usare un farmaco che non ha ancora ricevuto l’autorizzazione da parte dell’AIFA. Anche questa è una possibilità prevista per particolari condizioni: 1. i pazienti devono avere una malattia grave o rara, o una malattia che mette in pericolo la vita, 2. non devono esserci alternative disponibili, 3. il farmaco deve essere già in una fase avanzata di sperimentazione per la stessa indicazione (malattia) per cui lo si vuole usare e i dati disponibili devono essere sufficienti per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmacoQuest’ultimo è un vincolo non trascurabile: il fatto che il farmaco sia già in un’avanzata fase di studio significa che è stato possibile raccogliere alcuni dati almeno sulla sicurezza della terapia. Inoltre, la possibilità di impiegare il farmaco è vincolata alla presentazione di un protocollo in cui sono chiarite le modalità di raccolta dei dati, secondo la logica degli studi cosiddetti osservazionali. Le regole per l’uso compassionevole dei farmaci sono riportate nella Legge 8 maggio 2003, “Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica”.

Si può facilmente comprendere come il cosiddetto metodo Stamina non rispetti un requisito fondamentale: il farmaco deve essere già in fase avanzata di sperimentazione. C’è, però, un dibattito se per quanto riguarda Stamina il riferimento sia la legge del maggio 2003 che riguarda i farmaci (e non le terapie con cellule), oppure un’altra legge, un decreto del Ministero della Salute del 5 dicembre 2006 (il cosiddetto Turco-Fazio) che regolamenta l’uso della terapia genica e della terapia cellulare al di fuori della sperimentazione. Secondo il decreto l’impiego di queste terapie è consentito in singoli pazienti in mancanza di valida alternativa terapeutica, nei casi di urgenza ed emergenza che pongono il paziente in pericolo di vita o di grave danno alla salute o per patologie gravi a rapida progressione purchè (oltre ad altri requisiti) siano disponibili dati scientifici che ne giustifichino l’uso, pubblicati su accreditate riviste scientifiche internazionali, ci sia il consenso del paziente e ci sia il parere favorevole del Comitato Etico “con specifica pronuncia sul rapporto favorevole fra i benefici ipotizzabili ed i rischi prevedibili del trattamento proposto, nelle particolari condizioni del paziente”. Anche in questo caso, al metodo Stamina mancherebbe uno dei requisiti essenziali: disponibilità di dati scientifici che ne giustifichino l’uso, pubblicati su accreditate riviste scientifiche internazionali. Ad oggi, l’unico studio pubblicato riguardante il metodo Stamina ha avuto risultati negativi (Carrozzi M, et al Neuromuscular Disorders 2012; 22: 1032-1034, è possibile reperire copia pdf della pubblicazione sul sito http://www.miologia.org).

Mi chiedo, quindi, su quali basi i giudici abbiano ritenuto di obbligare il Servizio Sanitario Nazionale a fornire questa terapia e sulla base di quali dati il Comitato Etico ha potuto pronunciarsi sul rapporto tra i benefici ipotizzabili ed i rischi prevedibili.
Ci sono altre considerazioni che possono essere fatte: anche prendendo come riferimento il decreto Turco-Fazio, i paletti sembrano (e dovrebbero essere) molto rigidi: p.es. valutazione del singolo paziente, in casi di urgenza ed emergenza. Ciò significa che l’utilizzo di queste terapie al di fuori della sperimentazione dovrebbe costituire l’eccezione, non la norma. Inoltre, c’è da chiedersi quanto sia etico che i dati sugli esiti dei pazienti trattati non siano resi pubblici. Questi dati dovrebbero poter essere a disposizione di altri medici e  Comitati Etici proprio per poter valutare benefici e rischi del trattamento.

Tornando a un paragone, forse non del tutto pertinente, con il mondo dei farmaci. Quando un medico prescrive un medicinale e quando una persona lo assume, deve avere le informazioni su cosa è contenuto nella compressa: quale è il principio attivo, in che dose è presente, quali sono gli eccipienti. Queste informazioni sono riportate sulla confezione e nel foglietto illustrativo. Nel caso di Stamina, invece, pare che nemmeno i medici che somministrano la terapia sappiano cosa sia contenuto.

“Cure compassionevoli” non può e non deve significare Far West, non è sinonimo di “sono autorizzato a tentare qualsiasi terapia perchè tanto sei condannato a morire”. Le regole che esistono non sono contrarie alla “compassione”, sono semmai dettate proprio dalla necessità di proteggere tutte le persone, soprattutto le più fragili.

Fonti

Chi volesse approfondire le normative di riferimento sulla sperimentazione dei farmaci e sul loro impiego può consultare la sezione dedicata del sito dell’AIFA:
http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/normativa-di-riferimento-sperimentazione-clinica

Annunci

Un pensiero su “Che cosa si intende (davvero) per uso compassionevole

Rispondi

Inserisci i tuoi dati qui sotto o clicca su un'icona per effettuare l'accesso:

Logo WordPress.com

Stai commentando usando il tuo account WordPress.com. Chiudi sessione / Modifica )

Foto Twitter

Stai commentando usando il tuo account Twitter. Chiudi sessione / Modifica )

Foto di Facebook

Stai commentando usando il tuo account Facebook. Chiudi sessione / Modifica )

Google+ photo

Stai commentando usando il tuo account Google+. Chiudi sessione / Modifica )

Connessione a %s...